Für ein Projekt im Verbundvorhaben COMMUTE erhält das UKSH am Campus Kiel knapp 360.000 Euro für die nächsten drei Jahre. Ziel von COMMUTE ist es, passgenaue Viren-Vektoren für die Gentherapie von bösartigen Hirntumoren (Glioblastomen) und Muskeldystrophien zu entwickeln. Letztere sind Erbkrankheiten, bei denen es zu einem fortschreitenden Verlust von Muskelgewebe kommt, auch der Atem- und Herzmuskulatur.
Das Team um Prof. Müller konzentriert sich dabei auf die Veränderung der Oberfläche von Vektoren, damit sie effektiv und sicher in das Muskelgewebe und Nervensystem gelangen: zwei Ziele, an denen Gentherapeutika bislang nur erschwert ansetzen konnten. Als Vektoren werden sogenannte Adeno-assoziierte Viren (AAV) verwendet, die auch in bereits zugelassenen Medikamenten zum Einsatz kommen. Außerdem untersucht die Arbeitsgruppe im Rahmen von COMMUTE optimierte AAV-Vektoren zur Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie, der häufigsten muskulären Erbkrankheit im Kindesalter.
Mit 542.000 Euro fördert das BMBF außerdem eine Kooperation vom UKSH und dem Universitätsklinikum Heidelberg. Das gemeinsame Projekt zielt auf die Entwicklung einer neuen Therapieoption für Patientinnen und Patienten mit Herzinsuffizienz.
Das Team hat eine Zielstruktur im Herzen gefunden, an der eine Gentherapie ansetzen könnte: ein Enzym, das offenbar entscheidend an krankhaften Stoffwechselveränderungen im Herzmuskelgewebe beteiligt ist. Belegt werden soll die Wirksamkeit dieses Therapieansatzes - wie auch die Eignung von AAV-Vektoren, die die DNA-Sequenzen in die Herzmuskelzellen transportieren, um auf molekularer Ebene die Schlüsseldefekte der Erkrankung zu beheben.
Prof. Müller leitet die vom Deutschen Zentrum für Herz-Kreislauf-Forschung geförderte Arbeitsgruppe „Translationale Kardiologie“ der Klinik für Innere Medizin III (komm. Direktor: Prof. Dr. Derk Frank) am Campus Kiel. Seit über 20 Jahren gehört die Verbesserung von Gentherapien durch optimierte virale Vektoren zu seinen Schwerpunkten.
Wissenschaftliche Ansprechpartner: Prof. Dr. Oliver J. Müller, Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel, Klinik für Innere Medizin III, oliver.mueller(at)uksh.de
Quelle: Pressemitteilung Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
